Englantilaisessa vuonna 2005 julkaistussa kontrolloidussa monikeskustutkimuksessa «Lux AL, Edwards SW, Hancock E ym. The United Kingd...»1 satunnaistettiin 107 iältään 2–12 kuukauden ikäistä vastasairastunutta infantiilispasmilasta (tuberoosiskleroosi suljettiin pois) saamaan joko vigabatriinia 100–150 mg/kg/vrk p.o. (2 annoksena/vrk) (N = 55), synteettistä ACTH:ta (tetrakosaktidia) 0,5–0,75 mg i.m. joka toinen aamu tai prednisolonia 40–60 mg/vrk (4–3 annoksena) p.o. 2 viikon ajan (N = 52). Saman tutkimuksen hoitotulokset spasmien suhteen 14 vuorokauden kuluttua hoidon alkamisesta raportoitiin aiemmassa julkaisussa «Lux AL, Edwards SW, Hancock E ym. The United Kingd...»2, (ks. lisätietoja näytönastekatsauksesta [nak05789](C)). Ensihoitoon vastaamattomista hormonaalisen ryhmän lapsista 9/12 (75 %) tuli sittemmin spasmittomiksi vigabatriinilla ja vigabatriiniryhmässä vastaavasti 14/19 (74 %) hormonaalisella hoidolla.

Lopputulosmuuttujana oli kehitystaso (puhelimitse tehty VABS = Vineland adaptive behaviour scales) 14 kuukauden iässä sekä toissijaisina lopputulosmuuttujina epileptisten kohtausten esiintyminen ja haittatapahtumat 12–14 kuukauden iässä. Kehitysarvio tehtiin 52 hormonaaliseen ja 49 vigabatriiniryhmään kuuluvalle lapselle. Tutkija ei ollut sokkoutettu annetun ensihoidon suhteen. Hormonaalisessa ryhmässä 14 lasta sai spasmirelapsin vuoksi myöhemmin vigabatriinia. Vigabatriiniryhmässä relapsin vuoksi myöhempää hormonaalista hoitoa sai 3 lasta. Vigabatriinihoitoa jatkettiin hoidolle reagoineilla lapsilla 14 kuukauden ikään asti. 5 lasta oli kuollut ja 1 poistunut muulla tavoin tutkimuksesta ennen 14 kuukauden ikää. Vakavissa haittatapahtumissa ei ollut merkitsevää eroa ryhmien välillä.

Kohtauksettomia 14 kuukauden iässä oli alun perin hormonaaliseen ryhmään satunnaistetuista 28/55 (51 %) ja vigabatriiniryhmään päätyneistä 32/51 (63 %) (RR 0,81, 95 % luottamusväli 0,58–1,13). VABS-osamäärän keskiarvo ± SD oli hormonaalisessa ryhmässä 78,6 ± 16,8 ja vigabatriiniryhmässä 77,5 ± 12,7. Monimuuttuja-analyysissä (ANOVA) "ei tiedossa olevaa etiologiaa" -ryhmässä hormonaalista ensihoitoa saaneilla oli korkeampi VABS-osamäärä (88,2 ± 17,3) kuin vigabatriinia ensiksi saaneilla (78,9 ± 14,3, ero 9,3; 95 % luottamusväli 1,2–17,3).

• Tutkimuksen laatu: kelvollinen
• Sovellettavuus: hyvä

Jatkotutkimukseen 4 vuoden iässä «Darke K, Edwards SW, Hancock E ym. Developmental a...»3 osallistui 77 alkuperäiseen tutkimusryhmään kuulunutta lasta (72 %). 9 lasta oli kuollut ennen 4 vuoden ikää. Muista vakavista haittatapahtumia ei raportissa mainittu. 21 lapsen vanhemmat kieltäytyivät tutkimuksesta tai vanhempiin ei enää saatu yhteyttä. Tieto lasten kehityksestä ja kohtauksista hankittiin puhelinhaastattelulla. Kehitysarviossa käytettiin samaa menetelmää kuin 14 kuukauden iässä (VABS = Vineland adaptive behaviour scales). Haastattelija oli sokkoutettu sen suhteen, mihin lääkeryhmään tutkittavat lapset oli alun perin satunnaistettu.

Kun kaikki tutkitut lapset olivat mukana analyysissä, hormonaaliseen hoitoon ja vigabatriinihoitoon satunnaistettujen lasten VABS-osamäärissä ei ollut merkittävää eroa (VABS-mediaani 60 vs. 50). "Ei tiedossa olevaa etiologiaa" -ryhmään kuuluneiden lasten VABS-osamäärät olivat paremmat hormonaaliseen (N = 21, VABS-mediaani 96) kuin vigabatriiniryhmään satunnaistetuilla lapsilla (N = 16, mediaani 63, p = 0,033). Kohtausten suhteen tulos ei eronnut ryhmien välillä: kohtauksettomia oli hormonaalisessa ryhmässä 22/39 (56 %) ja vigabatriiniryhmässä 18/38 (47 %).

• Tutkimuksen laatu: kelvollinen
• Sovellettavuus: hyvä
• Kommentti: Riskisuhde ja luottamusvälit on laskettu annetuista luvuista. "Ei tiedossa olevaa etiologiaa" ryhmä koostui todennäköisesti ainakin puoleksi idiopaattisista tapauksista. Koska teho 14 vuorokauden kohdalla saattaa olla hormonaalisella hoidolla parempi kuin vigabatriinilla (ks. näytönastekatsaus [nak05789](C)), parempi VABS-osamäärän keskiarvo hormonaalisesti ensihoidetuilla "Ei tiedossa olevaa etiologiaa" -ryhmän lapsilla saattoi liittyä nopeampaan spasmien loppumiseen kuin vigabatriiniryhmässä (tätä ei kuitenkaan voitu tutkimuksessa osoittaa). Kuolinsyitä ei kerrottu, mutta kuolleiden lukumäärä on samaa tasoa kuin aiemmissa infantiilispasmioireyhtymää sairastavien lasten seurantatutkimuksissa.