Amerikkalaisessa monikeskustutkimuksessa «Dreifuss F, Farwell J, Holmes G ym. Infantile spas...»1satunnaistettiin 52 alle 2-vuotiasta infantiilispasmioireyhtymään sairastunutta lasta hoidettavaksi joko ACTH:lla (geeli 40 KY im kerran päivässä) tai nitratsepaamilla (aloitusannos 0,2 mg/kg/vrk jaettuna 2 annokseen ad 1 mg x 2, nosto 3 viikon kuluessa ylläpitoannokseen 4,8–9 mg:aan/vrk). Kellään ei ollut aikaisempia ACTH-, kortikosteroidi- tai nitratsepaamihoitoja, mutta ainakin osa oli saanut muita epilepsialääkkeitä. Tutkimuksen aikana sallittiin rinnakkainen fenobarbitaalin, fenytoiinin, karbamatsepiinin ja suksimidien käyttö. Diagnostiikassa käytettiin 24 tunnin videointia ja polygrafiaa. Ennen hoitoa ACTH-ryhmän lapsilla oli keskimäärin 196 ja nitratsepaamiryhmän lapsilla 174 spasmia vuorokaudessa.
Hoitotulos arvioitiin 4 viikon kuluttua: spasmien lukumäärä väheni kummassakin hoitoryhmässä perustasoon verrattuna (vähennyksen keskiarvo -122 ja -90 spasmia/vrk, p < 0,05), mutta hoitojen välillä ei todettu merkitsevää eroa.
Iranilaisessa yksöissokkoutetussa satunnaistetussa tutkimuksessa «Fallah R, Salor F, Akhavan Karbasi S ym. Randomise...»2 verrattiin topiramaatin ja nitratsepaamin tehoa infantiilispasmien ensihoitona. Lopputulosmuuttujaksi määriteltiin havaittujen spasmien väheneminen ainakin 50 %:lla 6 kuukauden seurannan aikana. Otoskoko oli laskettu etukäteen olettamalla topiramaattihoidon vasteeksi 85 % ja merkitykselliseksi eroksi nitratsepaamiin 40 %. Tämän eron havaitsemiseksi 80 % voimalla ja 0,05 kaksisuuntaisella alfavirheellä edellytti 22 potilasta kumpaankin hoitoryhmään. Tutkimukseen otettiin syyskuun 2008 ja maaliskuun 2010 välillä 50 iältään 2 kuukauden – 2 vuoden ikäistä lasta (tutkimukseen tulohetkellä iän keskiarvo 9,4 ± 3,8 kk, vaihteluväli 3–20 kuukautta), jotka satunnaistettiin saamaan joko topiramaattia (N = 25) tai nitratsepaamia (N = 25). Etiologia oli tunnistettu 86 %:lla lapsista. Hypsarytmia todettiin 80 %:lla. Topiramaattiryhmässä hoitoannoksia nostettiin viikon välein annoksiin 3, 6, 9, 12 mg/kg/vrk ja nitratsepaamiryhmässä annoksiin 0,5, 0,7, 0,9 ja 1 mg/kg/vrk.
6 kuukauden kuluttua hoidon alusta todettiin vähintään 50 % spasmien vähenemä 20 lapsella topiramaattiryhmässä (80 %) ja 11 potilaalla (44 %) nitratsepaamiryhmässä (riskiero 36 %, RR 1,82, 95 % luottamusväli 1,12–2,95, NNT = 3; 95 % luottamusväli 2–9).