Suomalaisessa vuonna 1980 julkaistussa kohorttitutkimuksessa «Riikonen R, Donner M. ACTH therapy in infantile sp...»1 selvitettiin vuosina 1960–1976 ACTH-hoidettujen infantiilispasmilasten hoitoon liittyviä komplikaatioita. 139 lasta sai luonnollista ACTH:ta ja 23 synteettistä ACTH:ta (tetrakosaktidia). Annokset vaihtelivat 40–160 KY/vrk.
8 lasta (5 %) kuoli 1–4 kuukautta ACTH-hoidon aloittamisen jälkeen (mediaani 1,5 kuukautta). Kuolinsyynä oli infektio 7 lapsella ja aivoverenvuoto 1 lapsella. Kuolleista 3 sai luonnollista ACTH:ta 30–40 KY/vrk, 3 sai 120 KY/vrk ja 2 tetrakosaktidia 0,2–0,3 mg/vrk. 16:lla muulla lapsella oli vakavia haittavaikutukset, muun muassa elektrolyyttihäiriöitä, verenpaineen nousua ja septisiä infektioita.
Suomalaisessa väestöpohjaisessa vuonna 1999 julkaistussa tutkimuksessa «Granström ML, Gaily E, Liukkonen E. Treatment of i...»2 hoidettiin 42 infantiilispasmeja sairastavaa lasta ensisijaisesti vigabatriinilla. 21/31 lapselle, joiden spasmit jatkuivat vigabatriinista huolimatta, aloitettiin ACTH-hoito, tavallisimmin luonnollisella ACTH:lla, mutta myös tetrakosaktidia käytettiin muutamalla lapsella. Annokset vaihtelivat 3–12 KY/kg/vrk.
3 lasta (14 %) kuoli ACTH-hoidon loppuvaiheessa. Kuolemia ei sattunut niiden 21 lapsen joukossa, jotka eivät saaneet ACTH:ta.
Amerikkalaisessa vuonna 1994 julkaistussa tutkimuksessa «Hrachovy RA, Frost JD Jr, Glaze DG. High-dose, lon...»3 satunnaistettiin 59 vasta infantiilispasmioireyhtymään sairastunutta lasta saamaan joko pitkäkestoista, isoannoksista ACTH-hoitoa (150 KY/m2/vrk 3 viikkoa, purku 9 viikossa) tai lyhyttä, pieniannoksista hoitoa (20 KY päivässä 2 viikon ajan, purku 1 viikossa).
9 lasta poistettiin tutkimuksesta, koska he eivät saaneet koko ohjelman mukaista hoitoa mm. komplianssiongelmien vuoksi. Kohonnut verenpaine oli merkitsevästi yleisempää isoa (8/26) kuin pientä annosta saaneilla (1/24): RR 7,38 (95 % luottamusväli 1,00–54,75).
Suomalaisessa vuonna 1986 julkaistussa kontrolloimattomassa tutkimuksessa «Perheentupa J, Riikonen R, Dunkel L ym. Adrenocort...»4 tutkittiin 10 iältään 5–22 kuukauden ikäisen, infantiilispasmeihin sairastuneen lapsen hypotalamus-aivolisäke-lisämunuaiskuori-akselin toimintaa ACTH-hoidon aikana ja sen jälkeen. Käytetty valmiste oli Acortan prolongatum, annos 80 KY (6,6–13,1 KY/kg) aamuisin 3 viikon ajan, sitten 40 KY 2 viikon ajan, ja sen jälkeen asteittainen lopetus 1 viikon aikana.
Vuorokausivirtsan kortisolieritys lisääntyi hoidon aikana keskimäärin 100-kertaiseksi ja väheni heti hoidon loputtua normaaliarvojen alapuolelle. Seerumin aamukortisolitasot eivät muuttuneet merkitsevästi hoidon aikana, mutta laskivat hoidon loputtua normaalia matalammiksi. 1 ja 2 viikkoa hoidon jälkeen tehdyissä vasopressiini-ACTH-testeissä seerumin kortisolivasteet olivat normaalia matalammat. Vaikutukset olivat annosriippuvaisia (KY/kg).
Cochrane-katsauksessa «Hancock EC, Osborne JP, Edwards SW. Treatment of i...»5 selvitettiin yksittäisiin lääkkeisiin liittyviä haittavaikutuksia ja kuolleisuutta infantiilispasmioireyhtymässä. Kirjallisuushaussa käytetyt tietokannat olivat the Cochrane Epilepsy Group Specialised Register (October 2012), CENTRAL (The Cochrane Library 2012, Issue 9), MEDLINE (1946 to September Week 4, 2012) ja EMBASE (1980 to March 2003), and the reference lists of all retrieved articles. Cochrane Epilepsy Group trial register, Medline (1966–2003) ja EMBASE (1981–2003). Lisäksi käytiin läpi tietokannoista löytyneiden tutkimusten kirjallisuusviitteet sekä pyydettiin lisätietoja muilta tutkijoilta, lääkeyrityksiltä ja kansainvälisten kokousten osanottajilta.
Katsaukseen otettiin mukaan vain satunnaistetut, kontrolloidut lääketutkimukset, joissa oli selvitetty lääkkeen tehoa infantiilispasmioireyhtymässä. Kukin tutkija arvioi inkluusiokriteerien täyttymisen, ja tulokset ja harhan mahdollisuuden itsenäisesti. Katsaukseen löytyi 16 pientä (alle 100 potilasta) ja 2 isoa (yli 100 potilasta) satunnaistettua, kontrolloitua tutkimusta, joissa oli mukana yhteensä 916 potilasta ja joissa tutkittiin yhteensä 12 eri lääkehoitoa (ACTH, prednisoni, hydrokortisoni, vigabatriini, nitratsepaami, valproaatti, alfa-metylparatyrosiini, metysergidi, sultiaami, ganaksoloni, flunatritsiini, magnesiumsulfaatti). ACTH-hoidon annostelu oli erilainen kaikissa tutkimuksissa.
Tutkimusraporteissa annettiin niukasti tietoa eri hoitojen haittavaikutuksista. Katsauksen loppupäätelmänä todettiin, että ACTH-steroidihoitoon liittyy vakavien haittavaikutusten, kuten immuunijärjestelmän laman ja vaikeiden infektioiden riski. Vakavat haittavaikutukset ovat kuitenkin harvinaisia. Myös kuolemia raportoitiin, mutta niiden syy-yhteys annettuun hoitoon jäi epäselväksi.