Englantilaisessa vuonna 2004 julkaistussa kontrolloidussa monikeskustutkimuksessa «Lux AL, Edwards SW, Hancock E ym. The United Kingd...»1 satunnaistettiin 107 iältään 2–12 kuukauden ikäistä vasta sairastunutta infantiilispasmilasta saamaan joko vigabatriinia 100–150 mg/kg/vrk p.o. (2 annoksena/vrk), synteettistä ACTH:ta (tetrakosaktidia) 0,5–0,75 mg i.m. joka toinen aamu tai prednisolonia 40–60 mg/vrk (4–3 annoksena) p.o. 2 viikon ajan. Satunnaistaminen tapahtui stratifioidusti sukupuolen, iän ja todennäköisen kehitysennusteen mukaan suhteessa 1:1:2. Ne lapset, joilla oli todettu tai todennäköinen tuberoosiskleroosi (N = 14), suljettiin pois tutkimuksesta. Diagnoosi perustui kliinisen kuvaan ja EEG-tutkimukseen. Hypsarytmia todettiin diagnoosihetkellä 39/55:lla (71 %) hormoniryhmän lapsista ja 44/52:lla (85 %) vigabatriiniryhmässä. Primaari lopputulosmuuttuja oli spasmien loppuminen vähintään 48 tunnin ajaksi ennen 14 vuorokauden kulumista hoidon alkamisesta.
Spasmittomia oli 2 viikon kuluttua hormoniryhmässä 40/55 (73 %) ja vigabatriiniryhmässä 28/52 (54 %): RR 1,35 (95 % luottamusväli 1,00–1,82), NNT 5 (3–107). ACTH-hoidetuista oli spasmittomia 14 vuorokauden kuluttua 19/25 (76 %) ja prednisoloniryhmässä 21/30 (70 %): RR 1,09 (95 % luottamusväli 0,79–1,50).
Haittavaikutuksia raportoitiin hormoniryhmässä 30/55 lapsella (55 %) ja vigabatriiniryhmässä 28/52 lapsella (54 %). Yhtään hengenvaarallista haittavaikutusta ei ollut.
Italialaisessa vuonna 1997 julkaistussa tutkimuksessa «Vigevano F, Cilio MR. Vigabatrin versus ACTH as fi...»4 satunnaistettiin 42 iältään 2–9 kuukauden ikäistä vastasairastunutta infantiilispasmilasta saamaan joko vigabatriinia 100–150 mg/kg/vrk tai ACTH:ta 10 KY yhtenä aamuannoksena 20 päivän ajan. Symptomaattinen etiologia todettiin vigabatriiniryhmässä 16/23:lla (70 %, 3 tuberoosiskleroosia) ja ACTH-ryhmässä 11/19:lla (58 %, 1 tuberoosiskleroosi). Primaari lopputulosmuuttuja oli spasmien loppuminen 20 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta. Diagnoosi ja spasmien loppuminen varmistettiin video-EEG-tutkimuksella.
Spasmit loppuivat ACTH-ryhmässä 14/19 lapsella (74 %) ja vigabatriiniryhmässä 11/23:lla (48 %): RR 1,54 (95 % luottamusväli 0,93–2,55). Kryptogeenisessä ryhmässä vastaavat luvut olivat 7/8 (88 %) ja 4/7 (57 %): RR 1,53 (0,77–3,06) ja symptomaattisessa ryhmässä 7/11 (64 %) ja 7/16 (44 %): RR 1,45 (0,71–2,97).
Ensimmäisen vaiheen jälkeen non-respondereiden hoito vaihdettiin. Toisessa vaiheessa 11/12:lla vigabatriinille vastaamattomista lapsista spasmit loppuivat 20 vuorokauden ACTH-hoidon aikana, ja 2/5:lla ACTH:lle vastaamattomista saatiin spasmit pois vigabatriinilla. Hengenvaarallisia haittavaikutuksia ei raportoitu. 3 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta spasmirelapseja oli ACTH:lle I- tai II-vaiheen aikana vastanneiden lasten joukossa 6 ja vigabatriinille vastanneiden joukossa k6uusi.